img

拉斯维加斯赌场网址

Spark Therapeutics正在获得美国第一项所谓的基因治疗批准

这家总部位于费城的生物技术公司周一表示,它看到了一项后期临床试验的积极结果,即使用基因编辑治疗罕见的遗传性视力丧失,可导致失明

基因治疗代表了通过用正常基因替换功能失常基因来潜在治疗数百种疾病的全新途径

几十年来,研究人员和生物技术公司一直试图将基因疗法商业化

Spark的公告标志着第一个使用基因疗法治疗遗传性疾病的成功试验

Spark计划于2016年向美国食品和药物管理局提交申请以获得批准

如果获得批准,该技术将成为美国任何疾病使用基因编辑的第一种治疗方法

该公司得到投资者超过2.68亿美元的支持,包括宾夕法尼亚州儿童医院,其研究人员形成了该公司的原始计划,以及1月份首次公开募股筹集的资金

宣布后,Spark Therapeutics的股票在周一交易中上涨23%,或10.07美元,至54美元

基因编辑是将突变基因替换或补充有直接插入患者基因组的健康基因的过程

以前通过类似方法治疗遗传性疾病的所有尝试均未能证明有所改善或获得监管部门的批准

去年春天,研究人员发现,另一种形式的基因编辑的最初好处是在大约三年之后显示出逆转失明的早期前景

Spark的新药SPK-RPE65治疗一种称为视网膜营养不良的视觉丧失形式,它通过一种名为RPE65的特定基因的突变而遗传

患有该疾病的患者经历逐渐丧失视力,从周边视觉开始并且能够在夜间看到并且通常最终导致色觉丧失或阅读能力丧失

在极少数情况下,这种疾病可导致完全失明

宾夕法尼亚大学的眼科医生Albert M. Maguire博士在一份声明中表示,“我们看到了完全失明的患者的视力大幅恢复

”如果获得批准,SPK-RPE65应该得到批准对患有这种虚弱状况的患者的生活产生积极而有意义的影响

“该公司表示,该治疗符合第三阶段临床试验患者的主要目标,即与对照组相比,功能性视力得到改善

接受治疗的21名受试者被要求在一年的时间内反复导航不同低光照水平的疗程,并将他们的结果与对照组中的10人进行比较

治疗也成功地实现了三个次要目标中的两个

该公司报告称该试验没有严重的副作用

News